Por Gil Campos: Goiânia, 10 de dezembro de 2024 – Organizações que defendem os direitos de pessoas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) cobram do Ministério da Saúde a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da doença. Sem essa atualização, crianças com AME continuam sem acesso ao medicamento Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque), incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) desde dezembro de 2022.
O Zolgensma, considerado uma das terapias mais avançadas contra a AME, custa mais de R$ 5 milhões por dose e é essencial para estabilizar a progressão da doença nos primeiros meses de vida. Contudo, sem a publicação do PCDT atualizado, o medicamento não pode ser distribuído aos pacientes. “Sem isso, a incorporação não se efetiva realmente, pois não acontece a dispensação do medicamento”, afirmam as organizações que formam o Universo Coletivo AME.
Pressão por respostas e agilidade
Na última segunda-feira (9), o grupo apresentou um manifesto ao Departamento de Atenção Especializada e Temática do Ministério da Saúde, cobrando uma solução rápida. Adriane Loper, presidente do Instituto Fernando Loper, destacou que a demora tem consequências graves para as crianças. “Cada dia sem tratamento é prejudicial. A AME destrói neurônios motores, que são irrecuperáveis. Essa espera é insustentável,” afirmou.
Aline Giuliani, presidente do Grupo Viva Iris, reforçou a gravidade da situação. “Essa doença não espera. Ela destrói capacidades que não podem ser recuperadas. É frustrante ver que, mesmo com medicamentos disponíveis, muitas pessoas não conseguem tratamento,” lamentou.
Impacto financeiro e judicialização
O manifesto aponta que a demora na atualização do PCDT também onera os cofres públicos. Enquanto o preço negociado para o SUS é de R$ 5,72 milhões por dose, a judicialização eleva o custo médio para R$ 8,67 milhões por paciente. “Sem o protocolo, as compras individuais acabam sendo muito mais caras,” alertam as organizações.
O que é a AME e como o Zolgensma® atua
A AME é uma doença genética rara e degenerativa que afeta os neurônios motores, responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e se mover. Sem tratamento, os pacientes perdem progressivamente essas capacidades.
O Zolgensma® é administrado em dose única e é indicado para crianças com AME do tipo 1, diagnosticadas até os seis meses de idade, que não estejam em ventilação invasiva prolongada. Ele é diferente de outros medicamentos já disponíveis no SUS, como o nusinersena (injeção hospitalar) e o risdiplam (solução oral diária), que requerem aplicações periódicas.
Apesar de não oferecer cura, o Zolgensma estabiliza a progressão da doença, sendo essencial sua aplicação precoce.
O que diz o Ministério da Saúde
Em nota, o Ministério da Saúde afirmou que está em negociação com a farmacêutica Novartis, fornecedora exclusiva do Zolgensma, para finalizar o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR), etapa necessária para a disponibilização do medicamento no SUS. Segundo o Ministério, o acordo envolve o monitoramento dos resultados individuais dos pacientes ao longo dos anos.
A pasta garantiu que pacientes com decisão judicial favorável estão recebendo o medicamento e que está empenhada em resolver o impasse administrativo.
Análise crítica
A demora na implementação do PCDT reflete um problema estrutural que prejudica pacientes vulneráveis e sobrecarrega o sistema de saúde com custos elevados de judicialização. Resolver esse entrave é crucial para garantir o direito à saúde, especialmente quando terapias inovadoras como o Zolgensma podem transformar a vida de crianças diagnosticadas com AME.
